В России умер ребёнок со СМА в ходе лечения препаратом «Золгенсма»

Печеночная недостаточность наступила после 5–6 недель введения препарата методом инфузии и примерно через 1–10 дней после начала постепенного снижения дозы кортикостероидов, говорится в заявлении пресс-службы швейцарской фармкомпании Novartis, которая производит лекарство.

В России раньше были зарегистрированы только два лекарства от СМА — «Спинраза» и «Рисдиплам», однако их надо принимать пожизненно. Укол препаратом «Золгенсма» делают только один раз, в возрасте до двух лет. Младенцы, которым вводят «Золгенсму» в течение шести месяцев после рождения, перестают терять контроль над мышцами, но лекарство не может обратить вспять уже нанесенный ущерб.